Krooninen sairaus

Vimizim, aikojen ensimmäinen lääke morquion oireyhtymä voidaan antaa nyökkäys hyväksynnän terveyden säädin NICE että Englannissa. Lääke on ainoa toivo niille, jotka kärsivät rappeuttavia ehto, joka lyhentää elinajanodotetta keskimäärin 25 vuotta.

Vimizim on todettu parantavan elämää parantamalla kestävyyttä, kävely, vähenevät kipua ja mahdollistaa lapset on kunnossa kasvaa.

mukaan MedicinePlus, Morquio oireyhtymä on perinnöllinen sairaus aineenvaihdunnan, jossa elin puuttuu tai ei ole tarpeeksi aineen tarvitaan hajottamaan pitkiä ketjuja sokeria molekyylejä kutsutaan glykosaminoglykaanien .

Henkilöt, joilla on molemmat vanhemmat, jotka kantavat viallista geeniä on 25 prosentin mahdollisuus sairastua tautiin, mikä tarkoittaa, että oireyhtymä on peittyvästi periytyvä ominaisuus. Arviolta 1 jokaisessa 200000 syntymät, joten se harvinainen epämuodostuman. Oireet tapahtuu yleensä 1- 3-vuotiaalle. & Nbsp

Oireita Morquio oireyhtymän

Epänormaali kehittäminen luiden

Epänormaali sydämen kehityksen

Large sormet

Bell-muotoinen rintaan kylkiluut leveälahkeiset ulos alareunassa

Karkeat kasvonpiirteet

Knock-polvet

Iso pää

lyhyt runko

harvemmassa hampaat

Hypermobile liitokset – liitokset joka ojentaa enemmän kuin tavanomaiset liikkeet.

Koska lukuisia poikkeavuuksia, henkilö kärsii Morquio oireyhtymä on todennäköisesti kuolee jo varhain, keskimäärin vain 25 vuotta.

Yhdysvaltain Food and Drug Administration on hyväksynyt lääkkeen Vimizim, jossa yleisnimellä elosulfase alfa, on hyväksynyt käyttöön lääkettä hoito viimeksi 12. helmikuuta 2014. kuitenkin Britannian tapauksessa on juuri että niiden hallitus osoitti -hyväksyntämerkki.

Tämä merkki on suuri helpotus kampanjoijat niiden 16 kuukauden mittainen kampanja lääkkeen rahoitetaan valtion ja jatkuvien hoitoon 88 potilasta koko maassa.

”THE Morquio yhteisö on ollut 16 kuukautta ja odottaa saavansa Vimizim ja se, että olemme edelleen kuukautta lopullisesta päätöksestä on järkyttävää tapa hoitaa näitä yhteiskunnassamme joiden terveys on heikentynyt heidän silmiensä edessä ”, sanoi Christine Lavery MPS Society.

viivästyminen lääkkeen hyväksyntä johtui NICE uusin suuntaviivoja nimeltä ”Managed Access sopimus”, jossa määrätään, että potilaita on seurattava tarkoin tehottomuudesta hoidon. Kustannuksen varten vuoden verran hoidon 1s £ 394.680 potilasta kohden.

valmistaja Vimizim, BioMarin, on ilmaissut tie kiitollisuus hyvät uutiset:

”BioMarin on tyytyväinen siihen, että NICE harkitsee tarjoten Vimizim että Morquio oireyhtymään potilaita NHS Englannissa. Vimizim on ainoa entsyymi korvaushoitoa potilaille, joilla Morquio oireyhtymä, harvinainen geneettinen sairaus, joka on asteittain rappeuttavat ja elämää rajoittavia. ”